Svenska forskare har lyckats få genmodifierade insulinproducerande celler att överleva och fortsätta fungera i en patient med typ 1-diabetes i 14 månader – helt utan immundämpande läkemedel. Resultatet väcker nytt hopp om en framtida behandling som kan ersätta kroppens förlorade insulinproduktion, men forskarna är samtidigt tydliga: patienten är inte botad och vägen till en färdig behandling är fortfarande lång.

Det avgörande i försöket är inte att transplanterade celler kan producera insulin. Det har forskare kunnat åstadkomma tidigare.

Det nya är att de verkar kunna göra det utan att immunförsvaret slår ut cellerna och utan att patienten samtidigt behöver läkemedel som dämpar immunförsvaret.

Det kan på sikt lösa ett av de största problemen med celltransplantation vid typ 1-diabetes.

Patienten har följts i 14 månader

Försöket genomförs vid Akademiska sjukhuset i Uppsala och omfattar i det här skedet en enda patient med långvarig typ 1-diabetes.

Patienten fick omkring 80 miljoner genetiskt modifierade insulinproducerande ö-celler från en avliden donator. Cellerna placerades i en muskel i underarmen.

Forskarna hade förändrat cellerna genetiskt för att göra dem mindre synliga för immunförsvaret.

Redan under de första månaderna kunde forskarna se att cellerna överlevde och reagerade på stigande blodsocker genom att utsöndra insulin.

Den viktigare frågan var vad som skulle hända på längre sikt.

Efter 14 månader gick det fortfarande att mäta C-peptid i blodet, vilket används som ett tecken på att kroppen själv producerar insulin. Insulinproduktionen ökade dessutom efter måltidstest.

Undersökningar visade också att transplanterade celler fortfarande fanns kvar vid transplantationsstället.

Enligt forskarna har man hittills inte sett några allvarliga säkerhetsproblem kopplade till behandlingen.

Är patienten botad från typ 1-diabetes?

Nej.

Det är den viktigaste begränsningen att förstå när resultaten nu uppmärksammas brett.

Patienten fick medvetet en liten försöksdos. Målet i den här första studien var framför allt att undersöka om de förändrade cellerna kunde överleva, fortsätta producera insulin och undgå immunförsvaret utan immundämpande behandling.

Dosen var inte tillräckligt stor för att ersätta patientens normala insulinbehov.

Patienten behöver därför fortfarande ta insulin.

Forskarna har alltså inte visat att typ 1-diabetes kan botas med metoden. Däremot har de visat att en princip som kan bli avgörande för en framtida botande behandling verkar fungera hos människa under en betydligt längre tid än vad de första resultaten kunde visa.

Därför angriper immunförsvaret behandlingen

Vid typ 1-diabetes förstör kroppens eget immunförsvar de insulinproducerande betacellerna i bukspottkörteln.

När mycket av insulinproduktionen har försvunnit måste insulin i stället tillföras utifrån, vanligtvis flera gånger om dagen eller kontinuerligt genom en insulinpump.

En till synes logisk lösning är därför att ersätta de förstörda cellerna med nya.

Sådana transplantationer görs redan.

Problemet är att immunförsvaret också känner igen transplanterade celler från en annan människa som främmande.

Den som får en vanlig transplantation av insulinproducerande ö-celler måste därför normalt ta immundämpande läkemedel för att förhindra att cellerna stöts bort.

Det innebär att behandlingen byter ett problem mot ett annat.

Därför är det så viktigt att slippa immundämpande läkemedel

Immundämpande behandling kan vara helt nödvändig efter exempelvis en organtransplantation, men den innebär också risker.

När immunförsvaret dämpas blir kroppen sämre på att bekämpa infektioner. Behandlingen kan dessutom öka risken för vissa andra sjukdomar och ge biverkningar som högt blodtryck och påverkan på njurarna.

För en person med mycket svår och svårkontrollerad diabetes kan riskerna i vissa fall vara värda att ta.

För den stora majoriteten personer med typ 1-diabetes, som i dag kan behandlas med insulinpumpar, glukossensorer och avancerade styrsystem, blir kalkylen en annan.

Det är svårt att motivera en transplantation om personen måste ta kraftfulla immundämpande läkemedel resten av livet.

Om nya celler i stället kan överleva utan sådan behandling förändras förutsättningarna kraftigt.

Det är därför Uppsalaförsöket väcker så stort intresse.

Så har forskarna förändrat cellerna

Forskarna har genetiskt modifierat donatorcellerna så att immunförsvaret får svårare att känna igen och angripa dem.

Förenklat handlar det om att minska vissa signaler på cellernas yta som normalt avslöjar att cellen är främmande, samtidigt som andra signaler förstärks för att skydda cellerna mot olika delar av immunförsvaret.

Bland annat har gener kopplade till HLA-systemet förändrats.

Forskarna har även ökat uttrycket av proteinet CD47, som fungerar som en slags skyddssignal mot delar av immunförsvaret.

Resultatet är så kallade hypoimmuna celler.

Tanken är inte att hela patientens immunförsvar ska stängas av. I stället försöker forskarna göra just de transplanterade cellerna svårare att angripa.

Det är en avgörande skillnad.

Andra cellbehandlingar har redan gjort patienter insulinfria

Det finns ytterligare en anledning till att resultaten är intressanta.

Andra forskningsprojekt har redan visat att stora mängder nya insulinproducerande celler kan ge mycket kraftig effekt.

I en studie av cellterapin zimislecel blev tio av tolv patienter som fått full dos insulinfria efter ett år.

Det visar att själva principen att ersätta förstörda insulinproducerande celler kan fungera mycket väl.

Men patienterna behövde fortfarande immundämpande behandling.

De två forskningsspåren illustrerar därför de två stora problemen som måste lösas samtidigt:

Den framtida behandlingen behöver klara båda.

Nästa steg är betydligt större doser

Det svenska försöket är i första hand ett bevis på att tekniken kan fungera.

För att metoden ska kunna bli en behandling måste forskarna gå vidare med betydligt större mängder celler.

Då uppstår nya frågor.

Det måste visas att även en full terapeutisk dos klarar sig från immunförsvaret. Det måste också visas att insulinproduktionen blir tillräckligt stor för att patienten ska kunna minska eller helt sluta med tillfört insulin.

Resultaten måste dessutom kunna upprepas hos fler patienter.

En enda patient kan visa att något är möjligt, men inte att det är tillräckligt säkert och effektivt för bred sjukvård.

Donatorceller räcker inte för en behandling i stor skala

Ytterligare ett problem är tillgången på celler.

Den första patienten fick celler från en avliden donator. Det finns inte tillräckligt många sådana celler för att en framtida behandling ska kunna ges till alla som skulle kunna ha nytta av den.

Nästa stora steg bygger därför på stamceller.

Bioteknikbolaget Sana Biotechnology utvecklar behandlingen SC451, där insulinproducerande celler ska framställas från inducerade pluripotenta stamceller och samtidigt ges samma typ av immunologiskt skydd.

En sådan metod skulle i teorin göra det möjligt att producera betydligt större mängder celler.

Det är först om en sådan lösning fungerar som tekniken kan börja närma sig en behandling för stora patientgrupper.

Hur långt bort är en behandling?

Det går i dag inte att sätta ett trovärdigt årtal på när patienter kan erbjudas en sådan behandling.

Det återstår flera avgörande steg.

Forskarna behöver bland annat visa att tekniken fungerar hos fler personer, att en full dos ger tillräcklig insulinproduktion, att effekten består under flera år och att de genmodifierade cellerna är säkra på mycket lång sikt.

Dessutom måste en framtida stamcellsbaserad produkt kunna tillverkas med jämn kvalitet i stor skala.

SC451 hade i augusti 2026 ännu inte börjat testas på människor. Bolagets mål är att gå vidare mot en tidig klinisk studie, men det är fortfarande början på en lång utvecklingsprocess.

Även om de kommande studierna blir framgångsrika krävs betydligt större kliniska prövningar innan behandlingen kan bli godkänd.

Vad innebär en möjlig ”bot”?

Även ordet bot behöver användas med viss försiktighet.

En framtida cellterapi skulle i bästa fall kunna fungera som en funktionell bot.

Det betyder att nya insulinproducerande celler tar över det arbete som kroppens egna förstörda betaceller tidigare utförde och gör att personen inte längre behöver tillföra insulin.

Det innebär däremot inte nödvändigtvis att den bakomliggande autoimmuna benägenheten har försvunnit.

Just därför är skyddet mot immunförsvaret så viktigt.

Om cellerna kan fortsätta fungera trots den sjukdomsmekanism som först förstörde de egna betacellerna kan behandlingen ändå ge ett liv utan daglig insulinbehandling.

Över 60 000 svenskar lever med typ 1-diabetes

I Sverige lever över 60 000 personer med typ 1-diabetes.

Behandlingen har förbättrats kraftigt under de senaste åren. Kontinuerliga glukosmätare, insulinpumpar och system som automatiskt anpassar insulindosen har gjort vardagen säkrare och enklare för många.

Men behandlingen ersätter fortfarande bara kroppens förlorade funktion.

Patienten måste hela tiden mäta eller övervaka blodsockret och se till att kroppen får rätt mängd insulin.

En cellterapi som återställer kroppens egen insulinproduktion skulle därför innebära något helt annat.

Akademiska sjukhuset beskriver forskningen som ett möjligt paradigmskifte för patienter med typ 1-diabetes och har publicerat mer information om 14-månadersuppföljningen och försöket.

Genombrottet löser en av de svåraste frågorna

Det svenska försöket visar ännu inte att forskarna har hittat en bot mot typ 1-diabetes.

Men det visar något som kan vara en förutsättning för att en sådan behandling över huvud taget ska bli praktiskt möjlig.

Insulinproducerande celler har överlevt i en människa i mer än ett år utan systemisk immundämpning och fortsatt att reagera på blodsocker.

Nu återstår den betydligt större utmaningen: att göra samma sak med tillräckligt många celler för att patienten inte längre ska behöva insulin och samtidigt visa att behandlingen håller och är säker under många år.

Lyckas forskarna även med det kan dagens genombrott i Uppsala i efterhand visa sig vara ett av de viktigaste stegen på vägen mot en verkligt botande behandling för typ 1-diabetes.